Um menino de apenas 3 anos enfrentava um cenário extremamente difícil. O hepatoblastoma, o tipo mais comum de câncer de fígado em crianças, havia resistido à quimioterapia, voltado depois de cirurgias e já tinha se espalhado para os pulmões.

Depois de três ciclos de quimioterapia e tentativas de remover os tumores cirurgicamente, a doença continuava avançando. Foi então que ele entrou em um ensaio clínico de fase 1 para testar uma terapia imunológica experimental.

Os médicos utilizaram uma forma modificada de terapia CAR T. Células do próprio sistema imunológico da criança foram retiradas e geneticamente alteradas em laboratório para reconhecer uma proteína encontrada em grande quantidade nas células do tumor. Os pesquisadores também fizeram modificações destinadas a manter essas células de defesa ativas por mais tempo.

O menino recebeu apenas duas infusões, realizadas em regime ambulatorial e separadas por oito semanas.

Depois do tratamento, os médicos observaram uma regressão completa do câncer. Mais de um ano depois, segundo o relato publicado pelos pesquisadores, ele continuava sem sinais detectáveis da doença.

O caso chamou atenção porque as terapias CAR T já conseguiram resultados impressionantes contra alguns tipos de câncer no sangue, mas fazer a mesma estratégia funcionar contra tumores sólidos tem sido muito mais difícil.

Também não foram relatados efeitos colaterais graves ou toxicidade sistêmica importante nesse paciente.

O resultado, porém, ainda não significa que exista uma cura estabelecida para todas as crianças com hepatoblastoma. O tratamento foi realizado dentro de um estudo inicial de fase 1, criado principalmente para avaliar segurança, e será necessário acompanhar mais pacientes para descobrir o quanto essa resposta pode ser reproduzida.

Mesmo assim, para uma criança cujo tumor havia resistido aos tratamentos anteriores e se espalhado para outros órgãos, o resultado mostrou algo que durante anos pareceu muito mais difícil de alcançar: células imunológicas geneticamente modificadas conseguindo eliminar completamente um tumor sólido agressivo.

Fonte: Steffin, D., Courtney, A. N., Choe, M., Ghatwai, N., Esparza Cerda, M. A., Sweidan, R., Dhanashree, R., Zhang, H., Lapteva, N., Mei, Z., Grilley, B. J., Metelitsa, L. S., Heslop, H. E., Brenner, M. K., & Heczey, A. (2026).